Sau mấy chục năm "khóc thét" với cái "công tắc" khó nhằn của tế bào ung thư, giới dược phẩm cuối cùng cũng tìm ra cách xử đẹp rồi đây!
Vừa rồi FDA (Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ) mới phê duyệt một viên thuốc đang gây bão không chỉ vì khả năng kéo dài thời gian sống cho bệnh nhân ung thư tuyến tụy, mà còn vì công nghệ "xịn xò" đằng sau nó. Rasonque (tên khoa học là daraxonrasib) được coi là bước tiến "breakthrough" trong cuộc chiến kéo dài mấy thập kỷ với nhóm protein RAS - một trong những "động cơ" chính khiến tế bào ung thư phát triển như vũ bão.
FDA "gật đầu" từ ngày 26/8
Ngày 26/8 vừa rồi, FDA đã chính thức phê duyệt Rasonque cho những người trưởng thành bị ung thư biểu mô tuyến tụy di căn. Nhóm bệnh nhân này đã phải trải qua ít nhất một liệu pháp toàn thân trước đó hoặc không hợp với phác đồ điều trị đa thuốc. Điểm cool là thuốc này dạng viên uống, mỗi ngày một lần thôi, chứ không phải hóa trị truyền truyền thống mệt mỏi nữa!
Nhắm thẳng vào "thủ phạm" RAS
Điểm "bá đạo" nhất nằm ở chỗ thuốc này tác động. Rasonque nhắm thẳng vào RAS - một nhóm protein hoạt động như công tắc điều khiển quá trình tăng trưởng của tế bào. Khi hệ thống này bị đột biến hoặc hoạt động "loạn xì ngầu", tín hiệu tăng trưởng cứ bật liên tục không ngừng, từ đó thúc đẩy ung thư phát triển.
Với ung thư tuyến tụy thì vấn đề này càng nghiêm trọng hơn vì RAS liên quan đến phần lớn các ca bệnh luôn. Việc can thiệp trực tiếp vào RAS từng được xem là một trong những "bài toán hóc búa" nhất của ngành dược. Điểm đặc biệt của Rasonque là thuốc thuộc thế hệ mới, có khả năng tác động lên nhiều dạng RAS chứ không chỉ khóa mỗi một biến thể như trước kia!
Kết quả nghiên cứu "xuất sắc"
Hiệu quả của thuốc được thể hiện khá rõ trong thử nghiệm RASolute 302 với 500 bệnh nhân ung thư tuyến tụy di căn đã tiến triển sau một liệu pháp trước đó. Nhóm dùng daraxonrasib có thời gian sống thêm trung vị 13,2 tháng, so với 6,7 tháng ở nhóm điều trị bằng hóa trị thông thường. FDA cũng cho biết nghiên cứu ghi nhận sự cải thiện đáng kể về thời gian bệnh không tiến triển nữa.
Con số này giải thích vì sao Rasonque được đánh giá là "cột mốc" trong điều trị ung thư tuyến tụy. Tuy nhiên, cần lưu ý là đây không phải thuốc chữa khỏi ung thư hoàn toàn đâu nhé! Phạm vi phê duyệt hiện tại chỉ tập trung vào bệnh nhân ung thư đã di căn và đã trải qua điều trị trước đó thôi.
Xu hướng mới của ngành công nghệ sinh học
Câu chuyện đằng sau Rasonque cho thấy một xu hướng "ngầu" hơn của ngành công nghệ sinh học. Thay vì phát triển những phương pháp tác động rộng "lia lia" lên tế bào ung thư, các công ty dược đang tìm cách nhận diện những "nút điều khiển" phân tử cụ thể rồi thiết kế thuốc đủ chính xác để can thiệp vào chúng. Kiểu "bắn súng tỉa" chứ không "bắn lung tung" nữa!
Giá "trên trời" của công nghệ đỉnh cao
Nhưng mà công nghệ xịn thì giá cũng... "xịn" luôn! Revolution Medicines công bố giá bán buôn của Rasonque là 39.800 USD cho mỗi 30 ngày điều trị ở liều khuyến cáo. Nếu duy trì đủ 12 đợt 30 ngày, con số lên tới khoảng 477.600 USD một năm! Đây là giá niêm yết trước các khoản chiết khấu, bảo hiểm hoặc chương trình hỗ trợ bệnh nhân, không phải số tiền mà mọi bệnh nhân sẽ trực tiếp chi trả đâu.
Tương lai rộng mở
Nguồn: soha.vn
Vừa rồi FDA (Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ) mới phê duyệt một viên thuốc đang gây bão không chỉ vì khả năng kéo dài thời gian sống cho bệnh nhân ung thư tuyến tụy, mà còn vì công nghệ "xịn xò" đằng sau nó. Rasonque (tên khoa học là daraxonrasib) được coi là bước tiến "breakthrough" trong cuộc chiến kéo dài mấy thập kỷ với nhóm protein RAS - một trong những "động cơ" chính khiến tế bào ung thư phát triển như vũ bão.
FDA "gật đầu" từ ngày 26/8
Ngày 26/8 vừa rồi, FDA đã chính thức phê duyệt Rasonque cho những người trưởng thành bị ung thư biểu mô tuyến tụy di căn. Nhóm bệnh nhân này đã phải trải qua ít nhất một liệu pháp toàn thân trước đó hoặc không hợp với phác đồ điều trị đa thuốc. Điểm cool là thuốc này dạng viên uống, mỗi ngày một lần thôi, chứ không phải hóa trị truyền truyền thống mệt mỏi nữa!
Nhắm thẳng vào "thủ phạm" RAS
Điểm "bá đạo" nhất nằm ở chỗ thuốc này tác động. Rasonque nhắm thẳng vào RAS - một nhóm protein hoạt động như công tắc điều khiển quá trình tăng trưởng của tế bào. Khi hệ thống này bị đột biến hoặc hoạt động "loạn xì ngầu", tín hiệu tăng trưởng cứ bật liên tục không ngừng, từ đó thúc đẩy ung thư phát triển.
Với ung thư tuyến tụy thì vấn đề này càng nghiêm trọng hơn vì RAS liên quan đến phần lớn các ca bệnh luôn. Việc can thiệp trực tiếp vào RAS từng được xem là một trong những "bài toán hóc búa" nhất của ngành dược. Điểm đặc biệt của Rasonque là thuốc thuộc thế hệ mới, có khả năng tác động lên nhiều dạng RAS chứ không chỉ khóa mỗi một biến thể như trước kia!
Kết quả nghiên cứu "xuất sắc"
Hiệu quả của thuốc được thể hiện khá rõ trong thử nghiệm RASolute 302 với 500 bệnh nhân ung thư tuyến tụy di căn đã tiến triển sau một liệu pháp trước đó. Nhóm dùng daraxonrasib có thời gian sống thêm trung vị 13,2 tháng, so với 6,7 tháng ở nhóm điều trị bằng hóa trị thông thường. FDA cũng cho biết nghiên cứu ghi nhận sự cải thiện đáng kể về thời gian bệnh không tiến triển nữa.
Con số này giải thích vì sao Rasonque được đánh giá là "cột mốc" trong điều trị ung thư tuyến tụy. Tuy nhiên, cần lưu ý là đây không phải thuốc chữa khỏi ung thư hoàn toàn đâu nhé! Phạm vi phê duyệt hiện tại chỉ tập trung vào bệnh nhân ung thư đã di căn và đã trải qua điều trị trước đó thôi.
Xu hướng mới của ngành công nghệ sinh học
Câu chuyện đằng sau Rasonque cho thấy một xu hướng "ngầu" hơn của ngành công nghệ sinh học. Thay vì phát triển những phương pháp tác động rộng "lia lia" lên tế bào ung thư, các công ty dược đang tìm cách nhận diện những "nút điều khiển" phân tử cụ thể rồi thiết kế thuốc đủ chính xác để can thiệp vào chúng. Kiểu "bắn súng tỉa" chứ không "bắn lung tung" nữa!
Giá "trên trời" của công nghệ đỉnh cao
Nhưng mà công nghệ xịn thì giá cũng... "xịn" luôn! Revolution Medicines công bố giá bán buôn của Rasonque là 39.800 USD cho mỗi 30 ngày điều trị ở liều khuyến cáo. Nếu duy trì đủ 12 đợt 30 ngày, con số lên tới khoảng 477.600 USD một năm! Đây là giá niêm yết trước các khoản chiết khấu, bảo hiểm hoặc chương trình hỗ trợ bệnh nhân, không phải số tiền mà mọi bệnh nhân sẽ trực tiếp chi trả đâu.
Tương lai rộng mở
Nguồn: soha.vn